年度重磅盘点！2024年最具影响力的11项临床试验，《自然-医学》：AI正变得尤为显眼

原文来源：学术头条

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今日，权威科学期刊《自然-医学》的年度特刊盘点了将在 2024 年影响医学发展的 11 项临床试验。

《自然-医学》高级杂志编辑 Ben Johnson 表示，“今年上榜的有首次用于人体的疗法，如碱基编辑、新型疫苗和干细胞，还有 AI 算法、一个 App、免疫疗法等。这些都是前景可观的疗法，但研究人员必须通过这些临床试验才能检验它们是否对患者有益。”

人工智能（AI）的应用在榜单中尤为显眼，虽然之前提出过各种可能性，但此类工具很少开展过临床试验。MARS-ED 临床试验正在评估一个 AI 模型是否能协助预测急诊救治的患者在 31 天内的死亡风险。另一项仍在进行的试验正在追踪英国 6 家医院的 15 万名患者，测试 AI 是否能从胸部 X 光片发现哪些患者需要当天接受计算机断层扫描（CT）的肺癌早期诊断。

上榜的其他癌症试验包括 4-IN-THE-LUNG-RUN，该试验将测试对于初次扫描中未见异常的人来说，每两年的肺癌筛查（使用 CT 扫描）与每年筛查在预防癌症死亡上的有效性是否相同。

在精神健康方面，研究人员正在评估一个 APP 是否能让从没提供过医疗保健服务的女性向社区内有严重抑郁症的妊娠第二期或第三期的孕妇提供基于认知疗法的干预。该试验将比较这个 App 和巴基斯坦郊区社区健康工作者面对面提供的 Thinking Healthy Programme 标准干预的效果。

Best Services Trial 是另一个精神健康试验，该试验通过与针对英国格拉斯哥和伦敦接受寄养照顾的 0-5 岁儿童的常见社工服务进行比较，测试一个婴儿精神健康的干预模型的有效性和成本效益。

疫苗是另一个关注点，包括对抗人类免疫缺陷病毒的疫苗 VIR-1388，以及一个对抗临床疟疾的疫苗——该试验正在布基纳法索、肯尼亚、坦桑尼亚和马里的 5-36 个月非洲儿童中开展。

此外，STEM-PD 试验将源于人类胚胎干细胞的多巴胺能神经元植入患有中度帕金森病、50-75岁患者的大脑。而 heart-1 试验正在测试 DNA 碱基编辑是否有望作为一种疗法，持续降低患有某种遗传性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇。

图｜2024 年值得关注的 11 项临床试验

Johnson 表示，“这些上榜的试验显示出正在开展的研究的广度，以及研究人员正在通过各种方式尝试解决具有全球意义的问题。研究者、监管者、医生、患者，还有《自然-医学》都将密切关注这些试验以及这些疗法的安全性和有效性。”

体内碱基编辑：Verve Therapeutics攻克高胆固醇遗传疾病的突破

每 300 人中约有 1 人患有杂合性家族性高胆固醇血症，这是最为常见的遗传性疾病之一。该疾病由 PCSK9 基因突变引起，该基因编码一种能够降解低密度脂蛋白（LDL）受体的蛋白质。尽管他汀类药物可以降低这些患者心血管疾病的风险，但在长期治疗中，大多数患者难以达到理想的 LDL 胆固醇水平。

碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 进行的 heart-1 试验是全球首次进行的体内 DNA 碱基编辑研究，该试验有潜力证明基于 PCSK9 的碱基编辑治疗方法在持久降低 LDL 胆固醇方面具有潜在的疗效。

VERVE-101 是一种目前正在研究中的体内基因编辑药物，旨在通过单次疗程治疗，通过使肝脏中的 PCSK9 失活来持久降低导致疾病的 LDL 胆固醇。该药物的组成部分包括编码腺嘌呤碱基编辑器的 mRNA，以及包装在脂质纳米粒子中，并通过静脉输注途径传递的导向 RNA。其中期结果已在 2023 年美国心脏协会科学会议上发布。

AI 助力早期肺癌诊断：诺丁汉大学医院开展相关试验

早期诊断肺癌具有挽救生命的重要意义。尽管近三分之四的肺癌在晚期（第 3 或第 4 阶段）被诊断，但无论在哪个阶段进行早期诊断都能够实现更优质、更有效的治疗。胸部 X 光片通常是首次进行肺癌检查的手段，若紧随其后进行计算机断层扫描（CT），则有望提前明确诊断。

为测试 AI 是否适用于胸部 X 光片，诺丁汉大学医院 NHS 信托基金会的研究人员目前正在进行一项随机对照试验，涵盖 6 家英国医院，共有 15 万名患者参与。一旦拍摄完成，AI 技术将有助于缩短进行 CT 扫描和确诊的时间。